Kiemelt bejegyzés

Többé nem frissülő blog

Ez a blog többé nem frissül. Az új cikkek új helyen, a molnarcsaba.wordpress.com címen érhetők el.

2015. július 2.

Menedzsment

Gyógyíthatatlan betegségben szenvedni nem jelent feltétlenül közeli halált – ez lehet az amerikai hematológiai kongresszus legfőbb üzenete. Bár számos ráktípusra, így a myelomára sem létezik jelenleg végleges gyógymód, az elmúlt években kifejlesztett gyógyszerek segítségével sok beteg még hosszú ideig élhet, és életminősége is jó maradhat.



Az én számomra felgyógyulni a myelomából annyit tesz, hogy addig húzom, mígnem meghalok valami másban – mondja csak félig viccesen Aldo Del Col gyógyszerész, a kanadai myelomaalapítvány elnöke az Amerikai Hematológiai Társaság éves konferenciájának otthont adó Atlantában. A Georgia akvárium épületében tartott rendezvénynek (a háttérben a hatalmas üvegablakokon keresztül látni, amint cápák és delfinek úszkálnak imitált tengerükben) olyan különös a hangulata, hogy az embernek időbe telik feldolgozni. A teremben derűlátó, vidám emberek csevegnek egymással, optimista beszédek követik egymást.
A vendéglátók többsége rákos. A vérsejtek második leggyakoribb daganatos megbetegedésében, myelomában szenvednek. Illetve a látszat az, hogy annyira nem szenvednek. A saját lábukon jöttek ide, és felszabadultan beszélgetnek egymással. Többségüknek volt idejük megszokni ezt az állapotot, hiszen sokan már több mint tíz éve hordozzák magukban a daganatot. A myeloma gyógyíthatatlan betegség, még senki sem küzdötte le véglegesen. Előbb-utóbb a rák visszatér, és a beteg halálát okozza. Kezeléssel szinten tartani vagy divatos szóval menedzselni viszont lehet. Akár olyan hosszú ideig is, hogy Del Col, akinél tíz évvel ezelőtt diagnosztizálták a betegséget, valóra válthassa célkitűzését.
– Amikor először hallottunk erről a betegségről, azt hittük, a bőrrák egyik fajtája – utal a jóval ismertebb melanoma és a myeloma neve közötti hasonlóságra Kimberly Alexander, az „Ütközzünk meg a rákkal!” Alapítvány elnöke. Az alapítvány nevében szereplő és az amerikaifutballból származó kifejezés nem véletlen. Alexander férje, Elijah profi futballista volt, amikor igen fiatalon, harmincöt éves korában diagnosztizálták nála a myelomát. – A férjem nagyon erős férfi volt, keményen küzdött, és alávetette magát az összes akkor hozzáférhető gyógymódnak. Ő alapította az alapítványunkat, hogy segítsen másokon. Sajnos a betegség ötödik évében, 2010-ben elhunyt. Az emléke arra kötelez engem, hogy tegyek meg mindent a rákkutatás fejlődéséért, hogy a még élők tovább élhessenek.
Bár a myeloma a vérsejtek daganatos megbetegedéseinek második leggyakoribb fajtája, jóval kevésbé ismert, mint az első, a lymphoma. A myeloma (vagy hivatalosan myeloma multiplex) a főként a csontvelőben és a nyirokcsomókban jelen lévő plazmasejtek rákos betegsége. A tumorsejtté alakuló és vég nélkül szaporodó plazmasejtek már nem tudják ellátni az immunrendszerben betöltött fontos feladatukat (az ellenanyagok termelését), és szaporodásukkal a többi sejt működését is akadályozzák. Mindezek miatt a beteg kórokozók elleni védekezőrendszere leromlik, hajlamos lesz a fertőzésekre, vérszegénységre, csonttörésre, fájnak a csontjai, később pedig a veséje is fölmondhatja a szolgálatot. Bár hagyományosan az időskor betegsége, egyre több fiatal emberben jelenik meg. Az Egyesült Államokban a betegek negyven százaléka már hatvanöt évnél fiatalabb, a konferencián pedig egy brazil hematológus az általa kezelt nyolcéves beteg esetéről számolt be.
– A betegség okait mindmáig senki sem tudja teljes bizonyossággal megnevezni, bár valószínűleg számos környezeti (főként vegyszerek jelentette) hatás növeli a myeloma kialakulásának kockázatát – mondja Brian Durie, a Los Angeles-i Cedars-Sinai Kórház hematológusa, a Nemzetközi Myelomaalapítvány elnöke. A kemikáliák szerepére utal az is, hogy több beteget találunk a mezőgazdasági, olajipari, papíripari munkások és a tűzoltók körében, mint másoknál. Durie mondandója végén bemutat egy beteget, akinek története ugyancsak a vegyszerek szerepét támasztja alá.
– 2001. szeptember 11-én azonnal önkéntesnek jelentkeztem a Vöröskeresztnél, és New Yorkban segítettem a rászorulókon. A romok közül, mint utóbb kiderült, sok mérgező anyag, például a gumi égése során fölszabadult vegyi anyagok kerültek a levegőbe, mi pedig belélegeztük azt – veszi át a szót Patricia Workman, aki öt éve beteg. – Hat évre rá egyre jobban fájt a hátam, és csonttörésem is volt. Myelomát diagnosztizáltak, de szerencsés módon jól reagálok az új gyógyszerekre, és jól vagyok. Néha belegondolok, hogy ha ugyanez tíz évvel korábban történik velem, amikor még nem léteztek ezek a szerek, talán ennyit sem éltem volna.
Az akváriumban rendezett vacsorán egyszer csak egy idősödő férfi ül az asztalomhoz. Nem tudom, ki ő, a névtábláján csak a neve, Mike Kacsor áll. Egy hasonló orvosi konferencián általában orvosok vesznek részt, esetleg betegek, gyógyszerészek és újságírók. Hiába figyelem az arcát és gyanúsan ismerősen hangzó nevét, nem tudom eldönteni, hogy ő melyik csoportba tartozik. A dilemma akkor oldódik meg, amikor odafordul hozzám, és részben magyarul közli, hogy az ő neve eredetileg Kácsor, magyar származású, Kanadában él, és tizenhét éve myelomás. Megdöbbenek, hiszen látszólag semmivel sincs rosszabb bőrben, mint egy átlagos magyar az ötvenes éveinek végén.
– Szerencsés vagyok, mert már akkor, 45 évesen, 1997 januárjában észrevették a myelomámat (egy rutinvizsgálat során), amikor még nem voltak tüneteim. Néhány évvel később a myeloma roszszabbra fordult, és jelentkeztek a tünetek, például csontfájdalom, bordatörés. Akkor kemoterápiát kaptam, majd átültették belém a korábban levett saját őssejtjeimet, és sikerült bekerülnöm egy új kezelési mód klinikai tesztalanyai közé – mondja Mike Kacsor. – Majdnem tizenhat év elmúltával még mindig itt vagyok, és a mindennapi életem alig különbözik a normálistól. Havonta egyszer megyek vizsgálatra, a többi napon élem az életem. A gyógyszer, amelyet szedek, nagyon hatásos, de van egy mellékhatása is: megemeli a vércukorszintet. Ezért úgy kell élnem, mintha cukorbeteg lennék, diétáznom kell és mozognom. Nem futhatok, mert az megterheli a csontokat, ezért úszom. De mindezek csak apró kellemetlenségeknek tűnnek annak fényében, hogy lassan tíz évvel tovább éltem, mint az átlag.
A myeloma, noha máig gyógyíthatatlan, egyike azon ráktípusoknak, amelyek kezelésében a legnagyobb előrelépés történt az elmúlt tíz évben. Az új típusú, immunmodulátornak nevezett gyógyszerek a szervezet védekezőrendszerének (így a myelomás tumorsejteknek) a működését módosítják. A sejtek túléléséhez nélkülözhetetlen funkciókat gátolnak. Az egyik szer, amely a sikeres klinikai kipróbálás vége felé jár, például a tumort tápláló vérerek növekedését gátolja. Egy másik a myelomás sejtek számára mérgező fehérjék lebontását blokkolja, öngyilkosságra késztetve a tumorsejtet. A kezelés eredményei valóban látványosak. A konferencián ismertetett adatok szerint míg 2001 és 2005 között a 65 évnél idősebb myelomások 31 százaléka élt még legalább öt évig a diagnózist követően, addig 2006 és 2010 között már 56 százalékuk. Ugyanez az adat 65 évesnél fiatalabb betegek esetében 63-ról 73 százalékra nőtt. Magyarul a betegek tovább élnek, sokuk bőven tíz éven túl is, és életminőségük is javul. A konferencián jelen lévő Paula Van Riper, egy New Jersey-i myelomás önsegítő kör vezetője tizenhárom éve beteg, de máig dolgozik. A kanadai myelomaalapítvány abban reménykedik, hogy néhány éven belül már inkább krónikus, mintsem halálos betegségnek kell a myelomát tekintenünk.
Az atlantai konferencia, bár névleg „csak” az amerikai hematológusok társaságának rendezvénye, valójában az egyik legfontosabb szakkongresszus a világon. Az előadók között magyar hematológust is találunk.
– Hematológiai daganatos megbetegedések, főként a leukémia, a myeloma és a lymphoma különböző fajtáit kutatjuk molekuláris genetikai és genomikai módszerekkel. [A genomika számos gén együttes viselkedést vizsgálja.] Így olyan új terápiás célpontok után kutatunk, amelyek ellen majd gyógyszerek fejleszthetők ki – nyilatkozta lapunknak a konferencián előadást tartó Bödör Csaba, a londoni Queen Mary Egyetem Barts Rákkutató Intézetében működő hematoonkológiai központ munkatársa. – Ezek a célpontok általában olyan gének, amelyek szerepet játszanak a betegség kialakulásában, lefolyásában. Ha azonosítani tudjuk őket, alkalom nyílhat arra, hogy célzottan gátolni tudjuk működésüket és ezáltal a betegség fejlődését.
Bödör Csaba érdeklődésének fókuszában a vérsejteket érintő ráktípusok epigenetikai szabályozása áll. Ez azt jelenti, hogy olyan külső vagy belső hatásokat keresnek, amelyek befolyásolják azoknak a géneknek a működését, amelyek rengeteg másik gén aktivitását szabályozzák. Gyakran ezekben a szabályozógénekben történik olyan mutáció, amely végső soron tumor kialakulásához vezet.
– Az új molekuláris biológiai módszereknek hála a hematológiai ráktípusok kialakulásában szerepet játszó, mutálódott gének eddig teljesen ismeretlen spektruma tárult a szemünk elé a legutóbbi időkben. A mutáció következtében kóros fehérjék jöhetnek létre, de ha megtaláljuk ezeket, akár blokkolhatjuk is működésüket – folytatja Bödör Csaba. – Számos esetben az efféle felfedezések már jelenleg is alkalmazott gyógyszereket eredményeztek, de hiba lenne azt gondolnunk, hogy a kutatási eredményeink azonnal megjelennek a gyógyszergyártásban. Ehhez sokszor öt-tíz évre is szükség van.
A gyakorlatban mindez azt jelenti, hogy a betegen gyógyszeres kezelését megelőzően genetikai vizsgálatot végeznek, megállapítják, hogy a betegségében szerepet játszó gének mutálódtak-e (tehát megváltozott-e a felépítésük az egészséges típushoz képest). Erre azért van szükség, mert a genomikai kutatások eredményeképpen kifejlesztett gyógyszerek hatékonysága nagyban függ a beteg genetikai hátterétől. A Bödör és munkatársai által talált gének némelyikének szerepe a rák kialakulásában olyannyira valószínűnek tűnik, hogy több gyógyszercég készített ellenük gátló hatóanyagot. Jelenleg ezek laboratóriumi kipróbálása folyik, és hosszú még az út a törzskönyvezett gyógyszerig, de a betegek biztonsága érdekében nem tekinthetnek el a többlépcsős tesztektől.
Bödör Csaba beszélgetésünk során többször is hangsúlyozta, hogy a rákkutató orvosok pontosan tudják, hogy a betegektől, akiknek ez élet és halál kérdése, senki nem várhat türelmet. Tűnjék bármilyen vontatottnak is az új gyógyszerek kifejlesztése, a mai folyamat mégis sokkal gyorsabb, mint akár csak néhány éve. A kutató jelenleg olyan hatóanyagot tesztel, amelyet olyan gén fehérjeterméke ellen fejlesztettek ki, amelynek rosszindulatú mutációját csak két évvel ezelőtt fedezték föl. Bödör Csaba februártól a Semmelweis Egyetemen, Budapesten tervezi folytatni a kutatásait, ahol a hematológiai daganatok epigenetikai szabályozásában fellépő genetikai hibák kutatását szeretné meghonosítani.

2013. január 5.